Konferencja była skierowana do klinicystów zainteresowanych wprowadzaniem nowoczesnych terapii u dzieci oraz naukowców prowadzących lub planujących badania.
– Na bazie naszego projektu chcemy pokazać, jaką drogę przechodzimy prowadząc badania kliniczne, w jaki sposób można dążyć do sukcesu, a także jaka jest specyfika badań pediatrycznych – tłumaczyła prof. Maria Pokorska-Śpiewak z Kliniki Chorób Zakaźnych Wieku Dziecięcego WUM, główna badaczka projektu PANDAA-PED.
Ale konferencja niewątpliwie była także okazją do tego, aby wspólnie świętować, bo projekt naszych badaczy nie tylko pomógł dzieciom, skutkując eliminacją wirusa HCV, ale także przyczynił się do rozwoju nauki.
– Dzisiejsze wydarzenie pozwala nam jeszcze lepiej uświadomić sobie, jak przełomowe zaszły zmiany w obszarze leczenia dzieci zakażonych wirusem HCV. To wszystko jest możliwe dzięki współpracy nauki, medycyny i instytucji wspierających naukowców i lekarzy – podkreślił rektor prof. Rafał Krenke w trakcie oficjalnego otwarcia wydarzenia. I dodał: – Mam nadzieję, że konferencja będzie inspirującym forum do wymiany doświadczeń, które przyczynią się do dalszego rozwoju badań nad terapiami przeciwwirusowymi i będzie impulsem do jeszcze szerszego wdrażania innowacyjnych rozwiązań w obszarze medycyny dziecięcej.
Warszawski Uniwersytet Medyczny to aktywna jednostka naukowa specjalizująca się w różnych dziedzinach medycyny. Prof. Marcin Sobczak, prorektor ds. nauki i transferu technologii przypomniał, że nasi naukowcy prowadzą około 330 projektów naukowych o łącznej wartości prawie 850 mln zł. Dzięki dofinansowaniu od Agencji Badań Medycznych WUM realizuje obecnie 33 projekty na sumę 310 mln zł, pełniąc w nich rolę lidera lub konsorcjanta. Doceniając działania naukowców z naszej uczelni, prof. Marcin Sobczak powiedział:
– Mam nadzieję, że rozwój badań klinicznych i eksperymentów medycznych w naszych murach będzie rozwijał się jeszcze bardziej, bo na wyniki tych badań czeka polska medycyna i czekają nasi pacjenci.
Dr inż. Zuzanna Nowak-Życzyńska, dyrektor Wydziału Nauki i Ewaluacji ABM, przybliżając rolę Agencji Badań Medycznych w zwiększaniu dostępu do nowoczesnych terapii pediatrycznych w Polsce oraz o doświadczeniach z projektu PANDAA-PED, podkreślała:
– To pierwsze zakończone z sukcesem niekomercyjne badanie kliniczne dofinansowane przez ABM. Od samego początku było prowadzone wzorcowo.
Projekt w ewaluacji naukowej wykonanej przez ABM zdobył 99,6% i stał się najwyżej ocenionym projektem.
Dlaczego potrzebowaliśmy projektu PANDAA-PED?
Badanie zostało przeprowadzone przez specjalistów z Kliniki Chorób Zakaźnych Wieku Dziecięcego WUM we współpracy z Wojewódzkim Szpitalem Zakaźnym w Warszawie oraz Uniwersytetem Florenckim. Do projektu zakwalifikowano grupę dzieci z całej Polski w wieku od 6 do 18 lat z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C, niezależnie od stopnia włóknienia wątroby. Dzieci zostały poddane terapii bezinterferonowej przy użyciu leku o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym (DAA) zarejestrowanym u osób dorosłych.
– Nauka musi wychodzić naprzeciw prawdziwym potrzebom klinicznym, potrzebom pacjentów i potrzebom lekarzy – mówiła w trakcie konferencji prof. Maria Pokorska-Śpiewak – Przez wiele lat uważano, że WZW typu C u dzieci jest łagodne, że nie stanowi dla tych pacjentów i nie będzie stanowić problemu klinicznego. Dzisiaj wiemy, że to nie jest prawdziwa obserwacja. Badania brytyjskie na 1,5 tys. pacjentów pokazały, że jeśli dojdzie do zakażenia HCV u dziecka, to takie dziecko ma 33% ryzyko, że jako osoba 32-letnia będzie miało marskość wątroby, która niekoniecznie będzie odwracalna. To nie jest więc problem błahy i na pewno nie możemy powiedzieć, że temu dziecku nic się nie stanie. Pierwsza wcześniej analizowana przez nas kohorta nastolatków w wieku od 12 do 17 lat pokazała, że 11% z nich ma zaawansowane włóknienie wątroby. Poza tym istnieje też konsensus, że to nie jest choroba tylko wątroby, że może dawać konsekwencje poza wątrobowe, ale też obniżać jakość życia. Musimy spojrzeć na tą chorobę z różnych płaszczyzn.
Następnie opowiedziała o dotychczas dostępnych opcjach leczenia wirusowego zapalenia wątroby typu C oraz leków nowej generacji o bezpośrednim działaniu przeciwwirusowym, pozwalających na wyleczenie prawie 100% pacjentów w bardzo krótkim czasie. Naukowcy z WUM postanowili więc skorzystać z tej opcji terapeutycznej do leczenia dzieci.
– Musieliśmy udowodnić, że to jest dobry lek dla dzieci, ale też bezpieczny. To, że on będzie skuteczny można było łatwo wywnioskować z badań u pacjentów dorosłych, ale czy on będzie bezpieczny? Pamiętajmy, że dziecko to nie jest mały dorosły, to jest organizm, który dopiero się rozwija, który musi rozwijać się w sposób prawidłowy, prawidłowo dojrzewać i każda interwencja, którą stosuje się u dzieci musi być bezpieczna – wyjaśniała prof. Maria Pokorska-Śpiewak.
Do końca 2022 r. badacze z WUM wiedzieli już, że leczenie poskutkowało u wszystkich pacjentów. W kolejnym roku prowadzili długoterminowe obserwacje, a w czerwcu 2023 r. opublikowali pierwszą pracę z tego zakresu.
Prof. Maria Pokorska-Śpiewak: – Najważniejszym sukcesem tego badania jest 50 dzieci wyleczonych z tego zakażenia. To są dzieci, które wyeliminowały tą chorobę i wejdą w dorosłość jako osoby zdrowe, bez obciążeń medycznych. To są dziewczynki, które kiedyś, kiedy same będę miały zostać mamami, nie będą się martwiły, czy ich dzieci będą zakażone.
Na koniec prof. Pokorska-Śpiewak podziękowała wszystkim osobom zaangażowanym w realizację projektu.
– Jak osiągnęliśmy ten sukces? To są ludzie, to jest zespół. Bez tego zespołu nic byśmy nie uzyskali. Mam wielkie szczęście pracować z fantastycznymi ludźmi – powiedziała.
Jak badanie PANDAA-PED wpłynęło na życie dzieci zakażonych HCV?
W trakcie konferencji klinicystki z Kliniki Chorób Zakaźnych Wieku Dziecięcego WUM zaprezentowały dane o tym, jak terapia DAA wpłynęła na zdrowie i życie dzieci. Potwierdzono skuteczność leczenia – u 100% dzieci biorących udział w badaniu podawany lek wyeliminował wirusa. W trakcie terapii, a także po jej zakończeniu rejestrowano zdarzenia niepożądane.
– Większość była wynikiem infekcji niezwiązanych ze stosowanym leczeniem. 33 zdarzenia było prawdopodobnie lub potencjalnie związanych z zastosowanym leczeniem, większość z nich miała charakter umiarkowany lub lekki. Do najczęściej zgłaszanych dolegliwości należały: bóle głowy, bóle brzucha i osłabienie, co wpisuje się w literaturowe dane odnośnie profilu bezpieczeństwa terapii DAA stosowanej w populacji pediatrycznej – mówiła dr Magdalena Pluta.
Lek. Anna Dobrzeniecka z kolei opowiedziała o długofalowym wpływie terapii na rozwój dziecka, odnosząc się do wskaźników takich jak masa ciała oraz wzrost.
– Badanie nie wykazało istotnego wpływu terapii DAA na rozwój fizyczny w okresie do jednego roku od zakończenia leczenia – powiedziała i dodała: – Za tymi liczbami, za każdą tabelką, wykresem, stoją nasi pacjenci i poszczególne historie. Dzięki naszemu leczeniu i naszej pracy jesteśmy w stanie dać im taki sam rozwój, jak ich rówieśnikom.
– Włóknienie wątroby w miarę upływu czasu i po zakończeniu leczenia i rok po - było coraz niższe – mówiła z kolei dr n. med. Ewa Talarek.
Mówiono też o potencjalnym wpływie skutecznej terapii na procesy autoimmunizacyjne. Bardzo ważnym elementem projektu PANDAA-PED była także ocena jakości życia dzieci przed i po leczeniu. Dokonano jej za pomocą zwalidowanych kwestionariuszy trzykrotnie: przed rozpoczęciem leczenia, trzy miesiące po zakończeniu leczenia oraz rok po zakończeniu leczenia. Na pytania odpowiadały zarówno dzieci, jak i ich rodzice.
– W dzisiejszych czasach rośnie znaczenie medycyny czy opieki medycznej, która jest zorientowana na pacjenta bardziej holistycznie. Nie tylko myślimy o kryterium klinicznym wyleczenia pacjenta, ale także, żeby zapewnić mu dobrą jakość życia.
Jak dzieci i rodzice ocenili jakość życia? U znacznej części dzieci chorych na przewlekłe zapalenie wątroby typu C jakość życia przed leczeniem była obniżona we wszystkich badanych obszarach. Rok po zakończeniu leczenia w większość badanych obszarów ta ocena wzrosła. To, na co zwróciła również uwagę prof. Pokorska-Śpiewak to to, że wraz z wyższym wiekiem dziecka spadała ocena jakości jego życia.
– To jest argument, żeby nie czekać z leczeniem, włączać je jak najszybciej.
Debata o projektach w dziedzinie pediatrii
Ostatnia sesja konferencji poświęcona była prezentacji projektów niekomercyjnych badań klinicznych w dziedzinie pediatrii. O swoich badaniach mówili naukowcy z WUM:
- Dr hab. Piotr Skrzypczyk z Katedry i Kliniki Pediatrii i Nefrologii który prezentował projekt pn. Ocena skuteczności i bezpieczeństwa Nebiwololu w leczeniu nadciśnienia tętniczego u nastolatków;
- Dr n. med. Marek Karwacki z Katedry i Kliniki Onkologii i Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii, który prezentował projekt pn. Niekomercyjne i nierandomizowane badanie interwencyjne fazy 2a oceniające skuteczność produktu leczniczego kryzotynib w terapii dzieci z ciężką postacią neurofibromatozy typu 2, w szczególności niepoddających się leczeniu chirurgicznemu oraz/lub radioterapii;
- Prof. Agnieszka Szypowska z Kliniki Diabetologii Dziecięcej i Pediatrii, która opowiedziała o projekcie pn. „Ocena wpływu fenofibratu na funkcję komórek beta trzustki u dzieci z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1”.
