NF-2 to uwarunkowana genetycznie bardzo rzadka choroba pierwotnie nowotworowa, której objawy u dzieci ujawniają się wyjątkowo rzadko, ale przebiega znacznie ciężej niż u dorosłych. Schorzenie nie tylko skraca życie, ale powoduje także złożoną i dotkliwą niepełnosprawność. W wyniku choroby dochodzi do rozwoju guzów ośrodkowego i obwodowego układu nerwowego. Prowadzi to do niedowładów i porażeń związanych z uciskiem guzów na różne struktury mózgu oraz nerwy obwodowe. Jedną z konsekwencji jest głuchota z dolegliwymi szumami usznymi. Dochodzi także do zaburzeń równowagi z niedowładem nerwu twarzowego i trójdzielnego jako powikłaniem, które dramatycznie uwidacznia objawy i zwiększa cierpienie chorych. Poza porażeniami, rozwojowi guzów obwodowych towarzyszy silny przewlekły ból, który z trudem poddaje się leczeniu.
Dotychczasowe formy terapii bazujące na chirurgii onkologicznej czy farmakoterapii nie sprawdziły się. Nieskuteczna okazała się także radioterapia nawet tak zaawansowana technicznie, jak terapia protonowa.
Doświadczenia te spowodowały, że badacze skupili się na tzw. onkologicznych terapiach ukierunkowanych. Próby przedkliniczne i badania eksperymentalne sprawdzające skuteczność drobnocząsteczkowych leków będących selektywnymi inhibitorami receptora kinazy tyrozynowej ALK (RTK) w rozwoju guzów charakterystycznych dla NF-2 okazały się obiecujące.
Zespół badaczy Katedry i Kliniki Onkologii, Hematologii Dziecięcej, Transplantologii Klinicznej i Pediatrii UCK WUM opracował protokół terapeutyczny leczenia kryzonitybem (jednym z inhibitorów TRK) właśnie dzieci z NF-2. Ponieważ do tej pory żadna firma produkująca inhibitory kinazy ALK nie podjęła badania klinicznego w tym zakresie, lukę tę wypełnią naukowcy WUM, których projekt o akronimie KRONF2 uzyskał dofinansowanie w ramach konkursu Agencji Badań Medycznych.
Dzięki temu pojawiła się szansa skutecznego leczenia, które jeżeli nie wyeliminuje powstawania guzów, to przynajmniej powinno w znaczący sposób ograniczyć niepełnosprawność oraz cierpnie małych pacjentów i przywrócić je społeczeństwu.