Profesor Plettenburg gościł na WUM już po raz drugi, ponownie na zaproszenie Szkoły Doktorskiej WUM oraz dr. hab. Macieja Dawidowskiego z Katedry i Zakładu Technologii Leków i Biotechnologii Farmaceutycznej. Prelekcję wygłosił 11 kwietnia.
– Dziękuję za przyjście studentom, którzy zamiast słonecznej pogody na zewnątrz wybrali wykład z chemii – zażartował na wstępie.
Czas i pieniądze
– Jak myślicie, ile pieniędzy trzeba włożyć w kandydata na lek, aby ewentualnie mógł wejść na rynek? – pytał prelegent – Trzeba zainwestować od 1,3 do 1,5 miliarda euro. I oczywiście należy liczyć się z porażką. Pieniądze są głównie konsumowane w fazie badań klinicznych (w fazie 1, jak i w 2 oraz w 3). Szansa na sukces to około 8%, co wydaje się szczególnie nikłe zważywszy na fakt, że badania nad nowym lekiem trwają od około 10 do 15 lat.
Niecałe 20 lat temu zakładano, że m.in. dzięki rozwojowi i dostępowi do najnowszych technologii odkrywanie nowych leków będzie czymś powszechnym. Tak się nie stało. I mimo coraz większych środków inwestowanych w badania, takich odkryć jest - jedynie - około 40 rocznie.
Czemu może się nie udać?
Prelegent szczegółowo omówił m.in. możliwe przyczyny niepowodzeń w badaniach nad nowymi lekami, zaznaczając, że znaczna część leży w braku nieskuteczności, co okazuje się zarówno w 2., jak i 3. fazie badań klinicznych.
– Jeśli mówimy o niepowodzeniu w zakresie skuteczności, mówimy o słabej przekładalności, co może oznaczać, że nie doceniliśmy różnic między myszami a ludźmi, nie rozumiemy wystarczająco dobrze biologii choroby lub nie doceniamy heterogeniczności pacjentów – tłumaczył prof. Oliver Plettenburg.
Projektowanie odkrycia
W dalszych częściach wykładu prelegent mówił o kluczowych wyzwaniach w badaniach farmaceutycznych, wymienił też kilka przykładów wkładu akademickiego w odkrywanie nowych leków laboratoria organizacji finansowanych ze środków publicznych. Opowiedział szczegółowo o tym, jak znaleźć dobry punkt startowy, jak zdefiniować pytanie badawcze, określić cel, grupę docelową, jak powinny wyglądać fazy badania klinicznego.
– Chcąc wypuścić na rynek nowy lek, w sytuacji, gdy substancji o takim działaniu jest ich już kilkanaście, to musisz udowodnić jego dodatkowe korzyści, np. mniej skutków ubocznych, mniejsze dawki, lepsza kombinacja z innymi lekami, lepszy efekt terapeutyczny – podkreślał profesor Plettenburg – Nie wystarczy już po prostu mieć inny lek, musi on być lepszy w niektórych aspektach.
Przemysł i akademia – prace nad nowym lekiem
Na koniec profesor Plettenburg mówił o różnicach w procesie odkrywania i wdrażania nowych leków przez środowisko akademickie i przemysł. Z jednej strony mamy usprawnioną infrastrukturę badawczą o wysokim stopniu automatyzacji, ustalone standardy jakości i znaczny budżet, ale też ograniczone opcje dla nieszablonowych podejść. Z drugiej: ciekawość i czyste zainteresowanie naukowe z wysokim stopniem innowacyjności, ale też brak wiedzy na temat kluczowych parametrów optymalizacji.
Zacytował Boba Lazarusa z Genentech, który powiedział „Łatwo jest stworzyć inhibitor, ale trudno jest stworzyć lek". – Ale jest to możliwe – podkreślał prof. Oliver Plettenburg.
Aby to osiągnąć absolutnie niezbędny jest komplementarny zespół, składający się ze specjalistów wielu dziedzin, kierując się ciekawością i potrzebami medycznymi, a nie budżetem oraz oparte na zaufaniu środowisko pracy, w którym ludzie dzielą się informacjami, a także wytrwałość.
– Czuję, że nigdy nie było lepszego momentu, żeby dowieść nowych koncepcji – podsumował prelegent – A wy jako nowi naukowcy będziecie mogli je zrealizować, aby poprawić życie pacjentów.